致编辑：我们很高兴看到Marqués等人完成的1，关于外用雷帕霉素联合脉冲染料激光(pulseddyelaser，PDL)治疗斯特奇-韦伯综合征中出现的毛细血管畸形（capillaryvascularmalformations，CVMs)的研究。虽然已经证实，大部分患者单独使用PDL，皮损就能获得显著改善（尤其是早期治疗），但仍有一小部分患者皮损改善很有限2。为了提高皮损的清除率并治疗顽固性CVMs患者，必须寻求新的治疗方法和治疗技术。
雷帕霉素是哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mammaliantargetofrapamycin，mTOR）的抑制剂，具有抗血管生成特性。在前期研究中，联合使用雷帕霉素和PDL治疗CVMs已获得很多令人满意的结果，也促进了对其的进一步研究3。当我们满怀希望认为雷帕霉素可用于改善CVMs患者的预后时，却发现Marqués等人1的这个研究有严重局限性，可能使其结论无效。
众所周知，不同解剖部位的CVMs对PDL的治疗反应是有差异4，但在这个研究中，治疗位点的分配和随机化没有考虑到这种差异。相对于头颈部其他部位来说，面中部皮损对PDL的治疗效果明显较差，特别是与颞部皮损来做比较时，后者对于有经验的医生来说，单用PDL治疗，起效就较快。为了减少不同解剖部位的治疗差异对实验的影响，正确的实验设计能保证每个治疗部位都是随机分配的。
尽管作者提到了本研究的局限性：“PDL仅用于葡萄酒色斑（PWS）区域的侧面（未随机用于中部或侧面）”，对于临床医生来说，理解其局限性非常重要，否则可能会认为其结论是无效的。尽管外用雷帕霉素联合PDL治疗CVM很有前景，但还需通过大样本来验证其临床有效性，有必要让有经验的研究者进行一项多中心、前瞻性临床对照研究，来确定外用雷帕霉素联合PDL在CVM治疗的作用，而不是简单接受这个治疗方案。
BradleyS.Bloom,MD,aJ.StuartNelson,MD,PhD,bandRoyG.Geronemus,MDa,c
LaserSkinSurgeryCenterofNewYork,NewYork,aBeckmanLaserInstituteandMedicalClinic,bUniversityofCalifornia,Irvine,andtheRonaldOPerelmanDepartmentofDermatology,cNewYorkUniversitySchoolofMedicine
Fundingsources:None.
Conflictsofinterest:Nonedeclared.
Correspondenceto:BradleyS.Bloom,MD,LaserSkinSurgeryCenterofNewYork,East34thStreet,NewYork,NY
E-mail:bbloom
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