脑海绵状血管畸形是以癫痫、头痛、脑内出血为特征的脑血管先天性发育异常。确诊患者5年内首次颅内出血（ICH）的风险为2.4%，而复发ICH的风险为29.5%。目前临床唯一治疗手段是手术切除，但统计数据表明术后具有较高的颅内出血以及局部神经功能缺损风险。因此，开发新型治疗方案，特别是药物保守疗法具有重要意义。CCM3条件剔除小鼠可表现出脑海绵状血管畸形的表型。意大利科学家基于对该模型小鼠的研究发现：脑内皮细胞中CCM3表达缺失后会激活TGF-β/BMP信号通路，进而引发β-catenin表达上调，β-catenin是调控疾病进程的关键分子。通过筛选发现，抗炎药物舒林酸（Sulindacsulfide）可有效抑制β-catenin表达并显著抑制血管畸变进程。
舒林酸可以抑制CCM小鼠
出生后的血管畸变
WT小鼠和CCM小鼠分别给予舒林酸视网膜血管染色（Pecam）
舒林酸有效延长
CCM3-CKO小鼠存活期
该工作首次揭示了β-catenin在脑血管发育中的关键调节作用，证实了该分子作为药物靶点的有效性，为病症的药物保守治疗带来曙光。该研究结果发表在年7月的ProcNatlAcadSci(PNAS),原位
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